ギブラーリについて

製品特性

 

ギブラーリは急性肝性ポルフィリン症を適応とするsiRNA*1製剤です。
急性肝性ポルフィリン症の様々な症状を引き起こすと考えられているALA*2及びPBG*3の増加を抑制することが示唆されています。

*1
small interfering RNA（低分子干渉RNA）
*2
アミノレブリン酸
*3
ポルフォビリノーゲン

  1. ギブラーリはRNAiにより肝臓の5’-アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1） mRNAの特異的な分解を促進し、その発現を抑制するsiRNA製剤です。

  2. ギブラーリは1ヵ月に1回投与する皮下注製剤です。

  3. 国際共同第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である二重盲検期間における急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者のポルフィリン症複合発作の年換算発作発現回数（AAR）（平均値）は、プラセボ群で12.5回であったのに対し、ギブラーリ群では3.2回であり、74％有意に減少しました（ｐ＜0.0001、負の二項回帰モデル）。

  4. 重大な副作用として、アナフィラキシー、肝機能障害、腎機能障害があらわれることがあります。主な副作用は、5％以上に腹痛、便秘、下痢、悪心、嘔吐、無力症、疲労、注射部位反応、発熱、インフルエンザ、上咽頭炎、上気道感染、リパーゼ増加、血中ホモシステイン増加、頭痛、片頭痛、そう痒症が報告されています。
    詳細は添付文書の副作用の項及び臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。