有害事象の概要
本試験における全ギブラーリ群の有害事象は、オープンラベル継続投与（OLE）期間のデータカットオフ時までに、94例中90例（96％）に認められ、主なものは注射部位反応、悪心、疲労、上咽頭炎、頭痛などであった。
二重盲検期間＋OLE期間（データカットオフ時まで）における有害事象の概要
| ギブラーリ/ ギブラーリ群（ｎ＝48） |
プラセボ/ ギブラーリ群（ｎ＝46） |
全ギブラーリ群（ｎ＝94） | |
|---|---|---|---|
| すべての有害事象 | 47（98） | 43（94） | 90（96） |
| 10%以上に認められた有害事象 | |||
| 注射部位反応a) | 19（40） | 16（35） | 35（37） |
| 悪心 | 21（44） | 11（24） | 32（34） |
| 疲労 | 12（25） | 10（22） | 22（23） |
| 上咽頭炎 | 11（23） | 11（24） | 22（23） |
| 頭痛 | 12（25） | 7（15） | 19（20） |
| 尿路感染 | 9（19） | 8（17） | 17（18） |
| 上気道感染 | 6（13） | 10（22） | 16（17） |
| 嘔吐 | 7（15） | 8（17） | 15（16） |
| 下痢 | 7（15） | 7（15） | 14（15） |
| 腹痛 | 7（15） | 6（13） | 13（14） |
| リパーゼ上昇 | 6（13） | 6（13） | 12（13） |
| 便秘 | 6（13） | 4（9） | 10（11） |
| インフルエンザ | 5（10） | 5（11） | 10（11） |
| 注意すべき有害事象 | |||
| 肝関連有害事象b) | 9（19） | 8（17） | 17（18） |
| 腎関連有害事象c) | |||
| すべての事象 | 12（25） | 9（20） | 21（22） |
| 血清クレアチニン値の上昇 又はeGFRの低下d) |
13（27） | 8（19） | 21（22） |
| 重篤な有害事象 | 15（31） | 13（28） | 28（30） |
| 重症の有害事象 | 13（27） | 14（30） | 27（29） |
| 投与中止に至った有害事象 | 1（2） | 2（4） | 3（3） |
| 試験中止に至った有害事象 | 1（2） | 2（4） | 3（3） |
| 死亡 | 0 | 0 | 0 |
例数（％）
ギブラーリ初回投与からデータカットオフ日(2020年6月24日)までの安全性データ。
- a）
- 注射部位反応には、MedDRAのhigh-level injection-site reactionsという用語に含まれるすべての有害事象を含む。
- b）
- 肝機能障害には、SMQの薬物関連肝機能障害に含まれるすべての有害事象を含む。
- c）
- 腎関連有害事象には、SMQの慢性腎臓病に該当するすべての有害事象を含む。
- d）
- このカテゴリーには、血清クレアチニン値又はeGFRの変化が、血中クレアチニン値の上昇、eGFRの低下、慢性腎臓病として記録された患者のサブグループを含む。
Ventura P, Bonkovsky HL, Gouya L, et al.
Liver Int. 2022;42(1):161-172. より改変 (本試験はAlnylam Pharmaceuticalsの支援により実施された)