有害事象の概要
本試験における全ギブラーリ群の有害事象は、オープンラベル継続投与（OLE）期間のデータカットオフ時までに、94例中91例（97％）に認められ、主なものは注射部位反応、悪心、疲労、上咽頭炎、頭痛などであった。
二重盲検期間＋OLE期間（データカットオフ時まで）における有害事象の概要
| ギブラーリ/ ギブラーリ群（ｎ＝48） |
プラセボ/ ギブラーリ群（ｎ＝46） |
全ギブラーリ群（ｎ＝94） | |
|---|---|---|---|
| すべての有害事象 | 47（98） | 44（96） | 91（97） |
| 10%以上に認められた有害事象 | |||
| 注射部位反応a) | 20（42） | 17（37） | 37（39） |
| 悪心 | 22（46） | 13（28） | 35（37） |
| 疲労 | 12（25） | 13（28） | 25（27） |
| 上咽頭炎 | 14（29） | 11（24） | 25（27） |
| 頭痛 | 13（27） | 7（15） | 20（21） |
| 尿路感染 | 10（21） | 10（22） | 20（21） |
| 上気道感染 | 7（15） | 12（26） | 19（20） |
| 嘔吐 | 7（15） | 9（20） | 16（17） |
| 下痢 | 8（17） | 7（15） | 15（16） |
| 腹痛 | 7（15） | 8（17） | 15（16） |
| 背部痛 | 7（15） | 6（13） | 13（14） |
| リパーゼ上昇 | 7（15） | 6（13） | 13（14） |
| 発熱 | 6（13） | 6（13） | 12（13） |
| 無力症 | 5（10） | 5（11） | 10（11） |
| 便秘 | 6（13） | 4（9） | 10（11） |
| インフルエンザ | 5（10） | 5（11） | 10（11） |
| 注意すべき有害事象 | |||
| 肝関連有害事象b) | 9（19） | 9（20） | 18（19） |
| 腎関連有害事象c) | 12（25） | 9（20） | 21（22） |
| 血中ホモシステイン上昇d) | 6（13） | 9（20） | 15（16） |
| 重篤な有害事象e,f) | 20（42） | 17（37） | 37（39） |
| 肺塞栓症 | 3（6） | 1（2） | 4（4） |
| 血中ホモシステイン上昇 | 0（0） | 2（4） | 2（2） |
| 新型コロナウイルス肺炎 | 1（2） | 1（2） | 2（2） |
| 慢性腎臓病 | 2（4） | 0（0） | 2（2） |
| デバイス破損 | 1（2） | 1（2） | 2（2） |
| 尿路感染 | 1（2） | 1（2） | 2（2） |
| 重症の有害事象 | 17（35） | 18（39） | 35（37） |
| 投与中止に至った有害事象 | 2（4） | 4（9） | 6（6） |
| 試験中止に至った有害事象 | 2（4） | 2（4） | 4（4） |
| 死亡 | 1（2） | 0 | 1（1） |
例数（％）
ギブラーリ初回投与からデータカットオフ日（2021年5月31日）までの安全性データ。
- a）
- 注射部位反応には、MedDRAのhigh-level injection-site reactionsという用語に含まれるすべての有害事象を含む。
- b）
- 肝機能障害には、SMQの薬物関連肝機能障害に含まれるすべての有害事象を含む。
- c）
- 腎関連有害事象には、SMQの慢性腎臓病に該当するすべての有害事象を含む。
- d）
- このカテゴリーには、血中ホモシステイン上昇、又は高ホモシステイン血症に該当する有害事象を含む
- e）
- 二重盲検期間の投与中止に至った重篤な有害事象として肝機能検査異常値はすでに報告ずみ。
- f）
- 治験薬に関連する重篤な有害事象として、肝トランスアミナーゼ上昇、網膜静脈閉塞症、血中ホモシステイン上昇（2例）、注射部位反応、膵炎、慢性腎不全憎悪、肺塞栓症、有腸骨静脈血栓症、肝機能検査値悪化の10件が報告された。
Kuter DJ, Bonkovsky HL, Monroy S, et al.
J Hepatol. 2023;79(5):1150-1158. より改変 (本試験はAlnylam Pharmaceuticalsの支援により実施された)