二重盲検期間（6ヵ月間）
AIP患者のポルフィリン症複合発作のAAR
二重盲検期間における急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者の、ポルフィリン症複合発作の年換算発作発現回数（AAR）の平均値は、プラセボ群で12.5回であったのに対し、ギブラーリ2.5mg/kg、月に1回（QM）投与群では3.2回であり、74％有意に減少した（p＜0.0001、負の二項回帰モデル）。
二重盲検期間におけるAIP患者のポルフィリン症複合発作のAAR（FASAIP）
| ギブラーリ 2.5mg/kg群（ｎ＝46） | プラセボ群（ｎ＝43） | |
|---|---|---|
| ポルフィリン症複合発作の合計発現回数 | 83 | 284 |
| ポルフィリン症複合発作の発現回数が0回の患者、例数（％） | 23 （50.0） | 7 （16.3） |
| ポルフィリン症複合発作のAAR、平均値（95％CI） | 3.2 （2.3、4.6） | 12.5 （9.4、16.8） |
| AARのプラセボ群との比a）（95％CI） | 0.26 （0.16、0.41） | |
| ｐ値a） | ｐ＜0.0001 | |
- a）
- 投与群、層別因子（ヘミン予防投与歴及び過去の発作回数）を固定効果、各患者の経過期間の対数をオフセット変数とする負の二項回帰モデルを用いて算出した。
社内資料（承認時評価資料）：日本人を含む国際共同第Ⅲ相臨床試験