二重盲検期間におけるポルフィリン症複合発作の年換算発作発現回数（AAR）の平均値は、ギブラーリ群で4.1回、プラセボ群で14.0回であったのに対し、オープンラベル継続投与（OLE）期間の18ヵ月時点におけるAARは、二重盲検期間から継続してギブラーリを投与した群では2.6回、二重盲検期間でプラセボを投与し、OLE期間でギブラーリ投与に切替えた群では2.5回であった。

ポルフィリン症複合発作の1ヵ月平均発現回数の推移は、以下のとおりであった。

二重盲検期間+OLE期間（データカットオフ時まで）におけるAHP患者1例あたりのポルフィリン症複合発作の1ヵ月平均発現回数の推移（FAS）

社内資料（承認時評価資料）：日本人を含む国際共同第Ⅲ相臨床試験