AHP患者におけるポルフィリン症複合発作の発現回数
オープンラベル継続投与（OLE）期間（投与開始6ヵ月以降）におけるポルフィリン症複合発作の年換算発作発現回数（AAR）の中央値は、二重盲検期間から継続してギブラーリを投与された患者で0.00回、二重盲検期間はプラセボが投与され、OLE期間にギブラーリを投与された患者で1.35回であった。
ポルフィリン症複合発作のAAR
- a）
- 記述的分析
- b）
- 二重盲検期間でプラセボを投与し、OLE期間でギブラーリ2.5mg/kg(n=29)又は1.25mg/kg(n=17)を投与した患者
AHP患者におけるポルフィリン症複合発作回数が0回の患者割合の推移
3ヵ月ごとのポルフィリン症複合発作回数が0回の患者割合について、ギブラーリ/ギブラーリ群では、二重盲検期間の3～6ヵ月目で67％、OLE期間の21～24ヵ月目で83％、プラセボ/ギブラーリ群では、それぞれ24％、76％であった。
二重盲検期間＋OLE期間（データカットオフ時まで）における3ヵ月ごとのポルフィリン症複合発作発現回数が0回の患者割合
- a）
- 1例は、組入れ基準を満たしていなかった(無作為化前6ヵ月間に必要な回数の発作がなかった)が試験に登録された。
AHP患者におけるヘミンの年換算投与回数
ヘミンの年換算投与回数の中央値は、ギブラーリ/ギブラーリ群では、二重盲検期間、OLE期間ともに0回であった。一方、プラセボ/ギブラーリ群では、二重盲検期間で14.98回であったのに対し、OLE期間で0.71回であった。
ヘミンの年換算投与回数
尿中ALA値及びPBG値の推移
二重盲検期間及びOLE期間のデータカットオフ時までの尿中アミノレブリン酸（ALA）値の推移は、ギブラーリ/ギブラーリ群、プラセボ/ギブラーリ群ともに75％を超える低下が認められた。尿中ポルフォビリノーゲン（PBG）値の結果も同様であった。
二重盲検期間＋OLE期間における尿中ALA値の推移
二重盲検期間＋OLE期間における尿中PBG値の推移
参考情報
SF-12スコアのベースラインからの変化
健康関連QOLの指標である12-item short-form health survey（SF-12）スコアのベースラインからの変化量について検討したところ、ギブラーリ/ギブラーリ群における身体的サマリースコア（PCS）及び精神的サマリースコア（MCS）は、二重盲検期間でそれぞれ5.1、3.6、OLE期間でそれぞれ8.1、6.2であった。一方、プラセボ/ギブラーリ群におけるPCS及びMCSは、二重盲検期間ではそれぞれ1.7、0.4であったのに対し、OLE期間ではそれぞれ9.0、2.9であった。
SF-12におけるPCSa)、MCSa)、全ドメインスコアのベースラインからの変化
- a）
- PCSは、「身体機能」「身体－日常役割機能」「体の痛み」「全体的健康感」、MCSは、「活力」「社会生活機能」「精神－日常役割機能」「心の健康」の下位尺度から構成される尺度で、値が大きいほど患者のより良い健康状態を示す。
参考情報
PPEQを用いた調査結果
ポルフィリン症患者の経験に関する質問票（PPEQ）を用いて、活動能力や治療満足度、治療薬の役立ちについて検討したところ、ギブラーリ/ギブラーリ群、プラセボ/ギブラーリ群ともに、二重盲検期間に比べ、OLE期間における活動能力及び治療満足度が「はるかに良くなった」、治療薬が「常に役立っている」と回答した患者の割合が高かった。
PPEQで「はるかに良くなった」あるいは「常に役立っている」と回答した患者割合
